热点聚焦

01客户文献分享

2025年3月10日，昆明理工大学的陈永昌教授及其团队在《Nature Communications》期刊上发表了一项关于杜氏肌营养不良症（DMD）治疗的新研究，标题为“通过MyoAAV-UA激活内源性全长utrophin的治疗策略”。该研究基于创新的紧凑型dCasMINI-VPR系统，开发了一种肌肉靶向的utrophin激活系统（MyoAAV-UA），通过系统性给药显著提升了mdx小鼠和非人灵长类动物体内全长utrophin的表达，改善了骨骼肌功能并延缓了心脏功能的恶化，且效果持续了六个月。此外，该系统还在诱导多能干细胞（iPSC）衍生的DMD患者肌管中有效上调utrophin及其糖蛋白复合物的表达，显示出良好的治疗潜力和安全性。

02芳拓生物rAAV基因治疗产品获批临床新适应症

2025年3月13日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-003注射液获得了中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）临床试验的默示许可，将用于治疗糖尿病视网膜病变（DR）。DR适应症是FT-003获批的第三个新适应症，继nAMD和DME之后。

03客户文献解读

南京大学鼓楼医院的蒋青和郭保生团队最近在《Bone Research》（影响因子为143）上发表了研究论文，题为“增强的SIRT3表达恢复线粒体质量控制机制，从而逆转2型糖尿病骨质疏松的影响”。该研究系统阐述了SIRT3如何通过调节线粒体质量控制来逆转2型糖尿病相关的骨骼成骨障碍，探索了基于这一机制的新型治疗策略。

04Nature子刊发布：西南大学团队开发新型LNP系统突破血脑屏障

在2025年3月10日，《Nature》子刊《Nature Communications》上，西南大学药学院的李翀教授团队与澳门科技大学的姜志宏教授团队合作，发表了题为“基于小檗碱的可离子化脂质实现自结构稳定和大脑靶向递送核酸治疗”的研究论文。

05西湖大学研发基因递送技术实现高基因编辑效率

西湖大学与西湖凝聚体团队成功开发了一种新型基因递送系统——ProteanFectCRISPRMax小鼠免疫细胞转染试剂盒。这一基于创新内源蛋白凝聚体技术的系统显著提高了基因编辑效率和细胞存活率，为免疫学及基因编辑领域提供强有力的技术支持。

06华南理工大学整合HIV糖蛋白递送CARmRNA实现高效杀伤B细胞淋巴瘤

在2025年3月11日，《Cell Biomaterials》上，华南理工大学的王均教授和许从飞副教授团队发表了论文，题为“利用T细胞特异性融合性HIV进行体内mRNA递送以产生人CAR-T细胞”。该研究通过模拟HIV的膜融合机制，开发出一种高效特异性产生瞬时人CAR-T细胞的体内递送系统，并成功抑制了高达99%的B细胞淋巴瘤生长，且没有诱发细胞因子释放综合症和神经毒性，未来有望提升基于mRNA的T细胞治疗效果。

07罕见病AAV基因疗法临床研究中心启动

杭州嘉因最近宣布，其针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的腺相关病毒（AAV）基因疗法的临床研究正式启动。

创新突破

01亚洲首例异种肾移植成功

在2025年3月12日，空军军医大学西京医院成功将一只基因编辑猪的肾脏移植到一位终末期肾病患者体内。这一手术获得了中国科学院院士窦科峰的指导，术后第六天，移植的猪肾在患者体内状态良好，且血肌酐恢复至正常。

02诺奖团队在Nature发表新研究或能重建血脑屏障

斯坦福大学的诺贝尔化学奖得主Carolyn Bertozzi教授和Tony Wyss-Coray教授的团队在《Nature》期刊上发表了新研究，探讨了血脑屏障（BBB）内皮细胞糖萼的异常变化可能与衰老及神经退行性疾病的关系。

03全球首个获FDA批准的环形RNA疗法完成首例患者给药

2025年3月10日，转录本（Shanghai RiboXTherapeutics）宣布，其研发的环形RNA药物RXRG001在1/2a期临床研究（SPRINX-1）中成功完成了首例患者的给药，旨在评估其在放射性口干症患者中的安全性和有效性。

资本动态

01MeiraGTx与Hologen合作开发帕金森基因疗法，投资达4300万美元

在2025年3月13日，临床阶段基因治疗公司MeiraGTx宣布与Hologen Limited达成战略合作，旨在加速其PARO病基因疗法AAV-GAD的开发。

02百亿投资推动细胞治疗产业

2025年，长春市举行了春季项目暨永春生物医药城项目的集中开工仪式，标志着该区域细胞产业进入创新驱动的新阶段，项目总投资额高达百亿元。

03传奇生物推出的CARVYKTI® 产品全年销售达9.63亿美元

传奇生物于2025年3月11日发布公告称，其核心产品CARVYKTI®在2024年实现了显著业绩突破，全年销售额突破963亿美元，已有超过5000名多发性骨髓瘤患者接受了该治疗。同时，诺华公司已于2025年第一季度启动该产品的商业化生产。

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